Healthy News

กำหนดความแม่นยำของอะตอมเป็นเครื่องมือแก้ไขจีโนมใหม่

กลุ่มเครื่องมืออันทรงพลังได้รับการพัฒนาที่เป็นที่นิยมในการรักษาโรคทางพันธุกรรม มีปัญหาระยะสุดท้าย เครื่องมือเหล่านี้จำเป็นต้องส่งไปยังทุกเซลล์ของผู้ป่วยอย่างมีประสิทธิภาพ ส่วนใหญ่มีขนาดใหญ่เกินไปที่จะติดตั้งในเวกเตอร์บำบัดด้วยจีโนมที่เป็นที่นิยม กำหนดด้วยความแม่นยำของอะตอมมิกว่าระบบที่ได้มาจากทรานสโปซอนแก้ไข DNA

องค์ประกอบทางพันธุกรรมเคลื่อนที่ภายในแบคทีเรีย สายเลือดของ transposon เข้ารหัส IscB ซึ่งมีขนาดเล็กกว่า Cas9 แต่มีความสามารถในการแก้ไข DNA เท่าเทียมกัน การแทนที่ Cas9 ด้วย IscB จะช่วยแก้ปัญหาขนาดได้อย่างชัดเจน ภาพโมเลกุล IscB-ωRNA จากระบบทรานสโพซอนด้วยความละเอียดสูง พวกเขาสามารถจับภาพสแน็ปช็อตของระบบในสถานะโครงสร้างที่แตกต่างกัน พวกเขายังสามารถสร้างตัวแปร IscB ที่บางกว่าได้ด้วยการลบชิ้นส่วนที่ไม่จำเป็นออกจาก IscB การให้ตัวแก้ไขยีนผสมกับเอนไซม์และกิจกรรมอื่น ๆ และ Cas9 ส่วนใหญ่มีขนาดใหญ่เกินไปสำหรับการส่งไวรัสแล้ว เรากำลังเผชิญกับการจราจรติดขัดที่สิ้นสุดการส่งมอบ ถ้า Cas9s สามารถบรรจุลงในไวรัสเวคเตอร์ที่ใช้มานานหลายทศวรรษในด้านยีนบำบัด เช่น AAV เราก็มั่นใจได้ว่าพวกเขาสามารถส่งได้ และเราสามารถมุ่งเน้นการวิจัยเฉพาะที่ประสิทธิภาพของเครื่องมือแก้ไขเท่านั้น